O que é terapia Gênica e como funciona

Doenças são acontecimentos inerentes aos seres vivos. Todos estamos predispostos a sermos contaminados com vírus, bactérias, vermes, intoxicações e também doenças genéticas, que já nascem com o individuo. Enquanto algumas dessas doenças genéticas acometem vários genes, algumas acontecem como resultado da troca ou mutação em um único gene.

Um dos tratamentos que tem evoluído para o tratamento das doenças genéticas é chamada de terapia gênica. Cerca de 30 países estão envolvidos em pesquisas sobre a terapia gênica, sendo que os Estados Unidos possuem o maior número de experimentos sendo realizados, contribuindo com mais de 60% das pesquisas. Outros países que se destacam nessa área são os participantes do Reino Unido, Alemanha, Franca e Suíça. Infelizmente, o Brasil ainda possui poucas pesquisas sobre o assunto.

O que é terapia gênica?

A terapia gênica consiste na introdução de genes para corrigir a parte do DNA que provoca determinada doença, que está em local errado ou ausente no indivíduo sendo tratado. Com essa terapia é possível atingir a cura da doença ou pelo menos o alívio dos sintomas causados por ela.

Como funciona?

A terapia gênica, ainda que muito promissora, é um tratamento bastante complexo e ainda requer muitos experimentos. Basicamente, o primeiro passo é fazer com que o DNA desejado penetre as células alvo. Para isso, são utilizados carreadores (ou vetores) que transportam o DNA pela membrana celular.

Estes carreadores frequentemente são vírus modificados do qual são retirados as informações genéticas que podem causar respostas imune no organismo que o recebe. Além disso, os vetores precisam ser específicos, ou seja, capazes de atuarem sobre as células que precisam ter o DNA modificado. Outro ponto importante, é que a atuação desse vetor deve ser controlada para que não cause efeitos indesejados nos pacientes.

Exemplos

A doença que possui o maior número de pesquisas que utilizam a terapia gênica como tratamento é o câncer, seguido pelas doenças cardiovasculares e doenças monogênicas.

Câncer

Existem diversos tipos de câncer que podem afetar qualquer pessoa em qualquer lugar do mundo. Por isso, é uma das doenças que mais possuem pesquisas com o uso da terapia gênica.

O foco dessa terapia para o câncer é a descoberta de como os genes atuam sobre um ou mais órgãos. Dentre os genes mais envolvidos nas causas do câncer estão o p53, p14 e o Rb. Cada um atua de forma diferente nas células mas acabam desenvolvendo a doença.

O tratamento mais utilizado nesses casos é a imunoterapia, que estimula a resposta imunológica contra células cancerígenas. Um tipo de ação da imunoterapia é a identificação das moléculas causadoras da resposta imune que estão ligadas aos tumores. Outro tipo de ação é a produção de resposta antitumorais realizada pelas células de defesa.

Doenças monogênicas

As doenças monogênicas são aquelas que possuem ausência de determinado gene ou sua mutação. A terapia gênica nesse caso é a implantação do gene normal dentro das células afetadas, restaurando a ação do gene ausente ou defeituoso.

Alguns exemplos de doença monogênica é a fibrose cística, desordens ligadas ao cromossomo X como a imunodeficiência severa combinada e a granulomatose crônica. A síndrome da imunodeficiência severa combinada (SCID) é causada pela ausência da imunidade realizada pelos linfócitos T e pela ausência da célula humoral. Nesses casos, o tratamento mais adequado é o transplante de medula óssea entre a idade de 1 e 2 anos.

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Riscos

Apesar de muito promissora, esse tratamento ainda envolve riscos aos pacientes. Os primeiros riscos associados são quanto à introdução de um vírus como vetor e das proteínas que serão produzidas por ele. Ambos podem ser identificados pelos organismos como corpos estranhos e causar uma resposta imune. Para combater esse risco, os pesquisadores utilizam imunossupressores. Outro risco associado é que o vírus pode realizar mutações no DNA do paciente, podendo levar à doenças como a leucemia.

Além disso, esse tipo de tratamento envolve questões éticas, pois modifica genes humanos. Por isso, é necessário avaliar quais doenças realmente precisam do uso da terapia gênica, como doenças graves que ainda não tem cura ou doenças que afetam a aparência “normal” do indivíduo.

Outro ponto relevante é o custo envolvido na terapia gênica. Como é uma pesquisa ainda em desenvolvimento, seu uso é custoso e sem resultados 100% garantidos. Isso limita o acesso da população.

Referências

http://www.temasbio.ufscar.br/?q=artigos/terapia-g%C3%AAnica